尤文肉瘤四五个月会长多大(尤文肉瘤一般几年起病)
尤文肉瘤，一种罕见的在骨骼和骨骼周围的软组织中出现的肿瘤，在青少年中最为常见。仅在美国，每年都有数以百计的孩子被诊断出罹患这种恶性肿瘤，平均诊断年龄约为15岁。很多尤文肉瘤患者即便接受了治疗，仍会出现复发或转移。令人忧心的是，在过去的30年里，没有任何一款针对尤文肉瘤的新疗法获得美国FDA的批准。
尤因肉瘤的标准治疗包括手术切除、放疗和化疗，不幸的是，很多时候这些疗法是无效的。有40%—45%的患者对标准治疗无反应或出现复发，且这部分患者的5年死亡率高达70%左右。
在先前的研究中，研究人员曾发现，由于染色体易位，尤因肉瘤患者会出现一种致癌性蛋白——EWS/ETS融合蛋白。这种融合蛋白会联手其他蛋白来改变基因表达，促进癌症的发生。不过， EWS/ETS融合蛋白本身并不好对付，它高度无序，所以很难直接靶向。不过， Salarius的研究人员非常聪明，他们把对手换成了一种与EWS/ETS融合蛋白相互作用的蛋白——赖氨酸特异性去甲基化酶1（1）。1是一种表观遗传酶，常在癌细胞中高表达。
在尤因肉瘤中， EWS/ETS融合蛋白与1互相作用，不仅能够抑制抗癌基因，还会活化促癌基因。Seclidemstat是一种1抑制剂，通过阻断EWS/ETS融合蛋白与1酶的结合，它可以“拨乱反正”，逆转异常基因表达。
由于1是细胞稳态所必需的，因此不可逆地抑制这种蛋白质会导致不良反应（如血液学毒性）。与之相比，seclidemstat可逆地绑定到1，使其能够维持一定的功能。迄今为止尚未观察到与seclidemstat相关的任何血液学毒性。
seclidemstat所展现出来的潜力，让它先后获得了美国FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病资格（Rare Pediatric Disease Designation）和快速通道资格。如今，seclidemstat正在进行1/2期临床试验，试验对象包括50名此前治疗无效或肿瘤复发的尤文肉瘤患者。
入选标准：
- 患者必须经过组织学确诊的难治性或复发性尤因肉瘤诊断，并且必须至少接受过一个尤因肉瘤治疗疗程。为了本研究的目的，难治性疾病定义为在计划的治疗完成时已进展或稳定的转移性或不可切除的疾病。
- 仅扩展阶段：患者必须根据实体瘤反应评估标准（RECIST）1.1版通过计算机断层扫描（CT）或磁共振成像（MRI）进行可测量的疾病。注意：无论是加速队列还是3 + 3队列，患者均无需测量疾病。
- 患者必须事先接受过基于喜树碱的治疗方案，对基于喜树碱的治疗方案有禁忌症或拒绝接受基于喜树碱的治疗方案。
- 年龄≥12岁，体重≥40 kg。
- ECOG： 0或1
- 预期寿命大于4个月。
- 患者必须具有正常的器官和功能
- 肿瘤组织可用于易位分析或愿意在筛查期间提供肿瘤活检。
- 愿意在筛选期间和治疗期间提供肿瘤活检（仅针对剂量扩展队列）。<18岁的患者可选。
- 具有理解力并愿意签署书面知情同意文件。
试验地点：美国。
希望seclidemstat药物的研发能为儿童尤文肉瘤患者带来希望。
